Moser脑白质营养不良中心的所有教员都有美国国立卫生研究院和私人基金会资助研究的成功记录。

Moser脑白质营养不良中心的所有教员都有美国国立卫生研究院和私人基金会资助研究的成功记录。研究包括临床患者相关项目和基础试验台研究。肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger)的科学家包括许多世界知名的遗传病专家,他们拥有广泛的研究专业知识,通常利用最先进的技术。肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger)还担任了许多基因疾病临床试验的主要场所。还有一个创新项目探索干细胞疗法作为神经遗传疾病的治疗方法。

由于Hugo Moser博士数十年的长期工作,我们的中心拥有世界上最大的肾上腺神经营养不良临床数据库和生物存储库。我们与世界各地的许多中心合作,并作为该疾病历史数据和生物样本的资源中心。

目前的研究项目:

  • 白质营养不良的高级磁共振成像:

    与生物物理学家合作F.M.柯比脑功能成像研究中心,我们利用最先进的神经成像技术来评估白质营养不良的疾病病理学。例如,我们的团队是第一个开发并应用磁化转移加权成像作为一种高灵敏度工具来检测白质营养不良患者白质的微观变化的团队。这种成像方法现在广泛应用于多发性硬化症和脊髓损伤。

  • 开展新生儿肾上腺脑白质营养不良筛查:

    莫瑟医生的妻子,安·莫瑟,开发了一种经验证的方法,允许对新生儿血液滤纸进行大规模筛选。2016年2月16日,美国。卫生和公共服务部将肾上腺脑白质营养不良添加到新生儿推荐的统一筛查小组中。阅读更多关于这个故事点击这里。

  • 治疗药物的高通量筛选:

    我们已经开发了评估培养皿系统中数千种药物效果的方法,这使我们能够确定新的白质营养不良候选疗法。这些药物可以在临床试验中对患者进行测试。Paul Watkins博士的研究小组目前由国家卫生研究所资助,用于对能够减少肾上腺脑白质营养不良症中长链脂肪酸的化合物进行扩大筛选。

  • 通过基于细胞的治疗进行髓鞘修复:

    阿里·法特米博士的基础实验室有一个活跃的白质疾病实验细胞治疗研究项目。一些动物模型正在研究中,一些干细胞和祖细胞被用于这些模型中,以恢复受损白质的髓鞘形成。
    查看干细胞治疗演示文稿

  • 肾上腺脑白质营养不良分子机制研究:

    过氧化物酶体疾病实验室,以及保罗·沃特金斯博士史蒂夫·斯坦伯格和阿里·法特米他们是这一领域的著名研究人员。我们利用肾上腺脑白质营养不良的小鼠和细胞培养模型来了解这种疾病中白质损伤的机制。

  • 白质营养不良的基因发现:

    我们的临床医生与医疗团队密切合作Jonathan Pevsner博士,谁利用生物信息学用于分析患者大型基因组数据集的工具。目的是发现可能与白质营养不良有关的新基因。

“希望是我们最强大的资产”–Hugo W.Moser医学博士。