莫泽白质营养不良中心的所有教员都有获得美国国立卫生研究院和私人基金会资助的成功记录。

莫泽白质营养不良中心的所有教员都有获得美国国立卫生研究院和私人基金会资助的成功记录。研究包括临床患者相关项目和基础实验室研究。肯尼迪·克里格的科学家包括一些世界知名的遗传疾病专家,他们拥有广泛的研究专长,经常使用最先进的技术。Kennedy Krieger还担任了许多遗传疾病临床试验的主要地点。还有一个创新项目,探索干细胞疗法作为神经遗传疾病的治疗方法。

由于Hugo Moser博士数十年的长期工作,我们的中心拥有世界上最大的肾上腺脑营养不良的临床数据库和生物存储库。我们与世界各地的许多中心合作,并作为该疾病的历史数据和生物标本的资源中心。

目前的研究项目:

  • 脑白质营养不良的高级磁共振成像:

    与生物物理学家合作柯比脑功能成像研究中心,我们利用最先进的神经成像技术来评估白质营养不良的疾病病理。例如,我们的团队是第一个开发并应用磁化转移加权成像作为一种高灵敏度的工具来检测白质在白质病变中的微观变化。这种成像方法目前广泛应用于多发性硬化症和脊髓损伤。

  • 开展新生儿肾上腺脑白质营养不良筛查:

    莫泽博士的妻子,安莫泽该公司开发了一种经过验证的方法,可以对新生儿血液滤纸进行大规模筛选。2016年2月16日,美国。美国卫生与公众服务部将肾上腺脑白质营养不良纳入新生儿推荐统一筛查小组。阅读更多关于这个故事的内容请点击这里。

  • 高通量筛选疗法:

    我们已经开发了评估数千种药物在培养皿系统中的效果的方法,这使我们能够确定新的候选治疗白质营养不良的方法。这些药物可以在临床试验中在患者身上进行测试。保罗·沃特金斯博士的研究小组目前得到了美国国家卫生研究院的资助,对能够减少肾上腺脑白质营养不良症中长链脂肪酸的化合物进行扩大筛选。

  • 基于细胞治疗的髓鞘修复:

    阿里博士法特米基础实验室在白质疾病的实验细胞治疗方面有积极的研究计划。目前正在研究几种动物模型,一些干细胞和祖细胞被用于这些模型中,以恢复受损白质中的髓鞘形成。
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  • 肾上腺脑白质萎缩的分子机制研究:

    过氧化物酶体病实验室,以及Drs。保罗·沃特金斯史蒂夫·斯坦伯格,以及阿里•法特米都是该领域著名的研究者。我们利用小鼠和细胞培养模型的肾上腺脑白质营养不良,以了解白质损伤的机制。

  • 白质营养不良的基因发现:

    我们的临床医生与我们的团队紧密合作乔纳森博士Pevsner,他利用生物信息学用于分析患者基因组数据集的工具。目标是发现可能与白质营养不良有关的新基因。

希望是我们最强大的资产-雨果·w·莫泽医学博士