2018年底更新:
随着年底的临近，我想让你知道在肯尼迪·克里格研究所的白质营养不良莫泽中心狗万体育官方app下载．这是忙碌的一年，有很多很棒的活动!
我们很高兴地宣布，该中心是两个令人兴奋的临床试验的地点:一个是儿科维生素D治疗肾上腺脑白质营养不良(ALD)的试验——我们正在积极招募患者——和一个成人Minoryx试验一个Drenmyelonneurophy（AMN），我们已经为其招募了几名成年男性，研究正在进行中（我们不再招募新患者）。
在实验室方面，我们继续进行广泛的研究，以确定和测试ALD的新疗法。2018年9月24日，我们在《神经学年鉴》上发表了第一个化合物D-NAC的研究结果，使用了一种称为树突分子的纳米技术平台。在这项研究中，我们发现与抗氧化剂NAC结合的聚胺胺纳米树突分子使患者来源的免疫细胞高度异常的炎症行为正常化。该产品目前正通过一家初创公司进行临床试验，并正在与美国食品和药物管理局(Food and Drug administration)进行讨论。
在我们的实验室里，我们正在使用一种新的化合物D-4PBA来扩展这项研究
(4-Phenylbutyrate)。通过慷慨的捐赠和布莱恩希望基金会的资助，我们有了非常令人兴奋的试点数据，但需要通过更多的测试来验证这些数据。我们预计，再提供10万至20万美元将使这项工作得以继续。
在临床研究方面，我们继续致力于成人AMN脊髓核磁共振成像的交叉标准化。孤儿疾病中心的资金我们收到了宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学中心提高了学院的资金通过其百万美元骑车筹款事件允许我们开发了新型的脊髓成像方法可以作为疾病进展,并将潜在的标志对临床试验的进行至关重要。在我们开始扫描AMN患者之前，我们需要获得资金来支付成像研究，完成这样的研究的成本非常高(接近100万美元)，并且需要在多中心的方式进行。我们希望通过一组10万美元的试点数据，我们能够获得足够的数据，与其他ALD中心一起申请更大的拨款。
我们的中心正在与艾登杰克西格基金会合作，制定一个标准的协议，用于监测出生时诊断为ALD的男孩。我们已经提交了一份摘要关于这个话题，我们将向美国神经病学学会报告，我们希望在该组织的2019年度会议。
在莫泽中心，我们采取跨学科的方法为白质营养不良患者提供全面的护理。我们的不同之处在于，我们不仅仅是诊断病人和识别新的疾病。我们对待我们的病人像个人一样，推荐个性化的治疗，并努力为他们找到治疗方法。在Hugo Moser博士的足迹下，该中心与全国各地和世界各地的其他白质营养不良中心合作，以确保我们的每一位患者接受最好的治疗。谢谢你们继续相信我们的使命。
如果你能为莫泽中心做出贡献，我们将不胜荣幸。ALD社区就是我们的家人，对我们来说，没有什么比根除这种疾病更重要。
你的,
阿里·法特米，医学博士
摩瑟白质营养中心主任